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Tagraxofusp 证明对 BPDCN ,一种罕见的血癌有效

来源:互联网 作者:羽昕 人气:0 发布时间:2021-10-09 17:27:48
根据一项临床试验的结果,患有一种罕见类型癌症的成年人被称为母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤 ( BPDCN ) 似乎受益于Tagraxofusp-erzs (Elzonris) 的治疗。

Tagraxofusp 证明对 BPDCN ,一种罕见的血癌有效

根据一项临床试验的结果,患有一种罕见类型癌症的成年人被称为母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤 ( BPDCN ) 似乎受益于Tagraxofusp-erzs (Elzonris) 的治疗。

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(BPDCN 细胞(蓝色和紫色)通常会形成皮肤病变,但也可能出现在其他地方,如循环血液(粉红色)。 )

BPDCN 是一种罕见的、快速增长的血癌。尽管它可以在任何年龄发展,但在 60 多岁的男性中最为常见。成年人通常的存活时间约为 1 年。

 

由于 BPDCN 没有标准的治疗方法,医生们依赖于通常用于其他类型高危血癌的疗法,即大剂量化疗,然后是干细胞移植。然而,老年患者通常无法忍受这种强化方法,即使在年轻患者中,癌症通常在治疗后很快就会复发。

 

在该试验以及其他试验的早期结果的指导下,tagraxofusp于 2018 年 12 月被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗患有 BPDCN 的儿童和成人,使其成为第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的治疗方法。这种病。

 

新的发现,4月25日公布的新英格兰医学杂志的,确认并增加了初步结果,导致去年的批准,首席研究员安德鲁巷,医学博士,Dana-Farber癌症研究所的BPDCN主任中心。

 

Tagraxofusp降低了大多数患者的肿瘤负荷,尤其是那些新诊断的且之前未接受过 BPDCN 治疗的患者。

 

“这种药物的优势在于,当它产生反应时,它似乎是持久的。这令人鼓舞,”阿拉巴马州莫比尔米切尔癌症研究所的肿瘤学家亚瑟弗兰克尔博士说。

 

Frankel 博士在 BPDCN 患者中领导了Tagraxofusp(当时称为 SL-401)的第一项临床研究,但没有参与当前的研究。

 

什么是 BPDCN?

直到 2008 年,BPDCN 都不存在。也就是说,人们患有这种类型的癌症,但它有几个不同的名称,并且没有明确的参数来定义它。即使是现在,有了统一的名称和定义,BPDCN 也很难诊断,因为每个患者的疾病都有些不同。

 

例如,大多数 BPDCN 患者会出现皮肤病变——如深色皮疹或皮肤肿瘤——但癌细胞也可能出现在骨髓、淋巴结和循环血液中。莱恩博士解释说,有些患者仅在皮肤上有病变,而其他患者则在器官组合中出现病变。

 

BPDCN 的另一个不同寻常的特征是,它在男性中的发生率是女性的三到四倍,但原因尚不清楚。

 

此外,在所有 BPDCN 患者和一些其他类型血癌患者的癌细胞中发现一种名为 CD123 的蛋白质高于正常水平,使其成为治疗血癌的有吸引力的药物靶点。

 

“研究人员认为 BPDCN 可能是靶向 CD123 的典型代表,”Lane 博士说。因此,当 Tagraxofusp(一种附着于 CD123 的药物)问世时,针对 BPDCN 患者的临床试验显然是首选。

 

Tagraxofusp 是一种双头融合蛋白,其作用类似于目标导弹。它的一部分锁定在 BPDCN 细胞上的 CD123 分子上,在药物被细胞吸收后,另一部分——一种毒素——杀死细胞。

 

最大的 BPDCN 研究

该试验由全国九家机构的研究人员进行,他们在 2013 年美国血液学会年会上发现了对 BPDCN 的共同兴趣后决定合作。

 

“由于这种疾病的罕见性,这项 [研究] 永远不可能在单个中心进行,”莱恩博士指出。 “这是所有这些中心和 [制药] 公司之间真正的合作努力,”他补充道。试验赞助商是 Tagraxofusp 的制造商 Stemline Therapeutics。

 

共有 47 名 BPDCN 患者参加了试验并接受了 Tagraxofusp。 15 名参与者之前曾接受过 BPDCN 的治疗,另外 32 人没有接受过治疗。

 

该研究的主要结果是完全缓解率和临床完全缓解率的综合率。完全缓解定义为治疗前已出现癌症的每个器官(皮肤、骨髓和淋巴结)的病变消失,临床完全缓解定义为完全缓解,但皮肤变色仍为非癌性。

在先前未治疗组的 29 名患者中,给予更高剂量的 Tagraxofusp,完全反应和临床完全反应的综合率为 72%。目前尚不清楚这些反应会持续多久,但参与者的随访时间中位数为 19 个月。本组总缓解率(包括完全缓解、临床完全缓解和部分缓解)为90%。

 

研究人员指出,总体而言,该组中 45% 的患者继续接受干细胞移植,包括通常会“被排除在这种强化治疗之外”的老年患者。在试验开始 2 年后,先前未治疗组中约一半的患者 (52%) 仍然存活。

 

在先前接受过 BPDCN 治疗的患者中,67% 对 Tagraxofusp 有反应。中位反应时间为 3 个月。该组中的一名患者继续接受干细胞移植。

 

Tagraxofusp 的副作用

Tagraxofusp 最常见的副作用是肝酶升高、白蛋白降低、腿部或其他四肢肿胀以及血小板减少。大约一半的患者出现了严重的不良事件。

 

总体而言,19% 的参与者经历了一种称为毛细血管渗漏综合征的潜在严重副作用,其中液体和蛋白质从血管中渗出,导致危险的低血压。两名患者因这种情况而死亡,这促使研究人员采取安全措施进行预防,识别早期预警信号,并迅速治疗症状。

 

“通过警惕的监测和早期干预,毛细血管渗漏综合征是可以控制的,”研究作者写道。在这些措施到位后,又发生了 1 人死亡。

 

Lane 博士指出,毛细血管渗漏综合征也是含有与 Tagraxofusp 相同毒素的其他药物的副作用。 FDA 批准 Tagraxofusp 包括警告和概述可能增加毛细血管渗漏综合征风险的因素,例如心脏功能异常。

 

关于 BPDCN 的剩余问题

一个仍然需要回答的重要问题是每年有多少人开发 BPDCN。

 

虽然一些研究表明这一数字约为每年 1,500 人,但弗兰克尔博士认为这是一个低估。患有 BPDCN 的人很可能被误诊,因为这种疾病很罕见,每个患者看起来都不一样,并且与其他血癌有相似之处。

 

“我们仍处于对这种疾病的认识不断提高的时期,”莱恩博士说。他补充说,他希望这项研究能让更多的肿瘤学家了解 BPDCN 以及如何治疗它。

 

另一个问题是其他疗法是否可以与 Tagraxofusp 联合使用以提高其对 BPDCN 患者的疗效。两个博士。弗兰克尔和莱恩在实验室研究中表明,化疗增强了 Tagraxofusp对另一种称为急性髓性白血病(AML) 的血癌的益处。

 

Lane 博士正在领导一项针对 AML 或骨髓增生异常综合征患者进行Tagraxofusp 联合化疗的试验,并希望对 BPDCN 患者进行类似的试验。

 

BPDCN 孩子的希望

虽然 BPDCN 在成人中很少见,但在儿童中却极为罕见。但也有一些相似之处,小儿 BPDCN 细胞的 CD123 水平也高于正常水平。

 

因此,加利福尼亚州杜阿尔特市希望之城国家医疗中心的医生测试了 Tagraxofusp 作为 BPDCN 儿童的治疗方法,并于去年报告了三个案例研究。

 

三名患者中有两名对治疗有反应,尽管反应时间很短。其中一名患者在随后接受化疗和干细胞移植后进入缓解期。该治疗被认为耐受性良好,副作用可控。

 

研究人员写道:“我们推测儿童和成人之间 [in BPDCN] 可能存在潜在的生物学差异,需要对更多患者进行额外研究。”

 

 

 

TAGS标签: 血管瘤 , 药物
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