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在 NIH 试验中,司美替尼缩小肿瘤,为患有 NF1 的儿童提供临床益处

来源:互联网 作者: 人气:0 发布时间:2021-09-02 10:31:33
在 NIH 试验中,司美替尼缩小肿瘤,为患有 NF1 的儿童提供临床益处一项 2 期临床试验的结果表明,药物司美替尼可改善患有遗传性疾病 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的儿童的预后。在试

在 NIH 试验中,司美替尼缩小肿瘤,为患有 NF1 的儿童提供临床益处

一项 2 期临床试验的结果表明,药物司美替尼可改善患有遗传性疾病 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的儿童的预后。在试验中,司美替尼缩小了由 NF1 引起的无法手术的肿瘤,称为丛状神经纤维瘤,儿童在接受治疗后疼痛减轻,功能改善,整体生活质量提高。该试验由美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所 (NCI) 的癌症研究中心 (CCR) 的壁内研究人员领导。试验结果于 2020 年 3 月 18 日发表在《新英格兰医学杂志》上。

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(Brigitte Widemann 博士与 Travis Carpenter,后者在 NIH 接受了针对 NF1 的司美替尼。)

“到目前为止,对于患有 NF1 和丛状神经纤维瘤的儿童还没有有效的药物疗法,寻找可以帮助他们的药物是一个漫长的过程,”该研究的第一作者、CCR 的负责人Brigitte Widemann 医学博士说。开发和协调试验的儿科肿瘤科。“虽然这还不能治愈,但这种治疗方法正在缩小肿瘤,让孩子们感觉更好,生活质量更好。”

该试验由 NCI 癌症治疗评估计划 (CTEP) 赞助,并由 NIH 校内计划进行。制药商阿斯利康根据与 NCI 的合作研发协议提供了研究药物,并支持作为试验一部分的相关研究。该公司与新药申请的研究人员密切合作,以收集公司已提交给美国食品和药物管理局 (FDA) 的数据。此外,神经纤维瘤病治疗加速计划 (NTAP) 提供资金支持参与站点的患者注册。

该试验在 2015 年和 2016 年招募了 50 名 3 至 17 岁患有 NF1 相关丛状神经纤维瘤的儿童。 肿瘤最常见的症状是毁容、力量和运动范围受限以及疼痛。儿童每天口服两次司美替尼,连续 28 天为一个周期,并且至少每四个周期进行一次评估。研究人员使用一种新方法来评估针对每位患者的特定肿瘤相关症状量身定制的结果,此前针对 NF1 神经纤维瘤的临床试验从未做过这样的事情。

截至 2019 年 3 月,35 名儿童(即 70%)获得了确认的部分缓解(≥ 20% 体积肿瘤缩小),其中大多数儿童保持了一年多的缓解。治疗一年后,儿童和家长报告疼痛程度降低,疼痛对日常功能、整体生活质量、力量和运动范围的干扰具有临床意义的改善。

“这项试验最令人惊讶的发现之一是治疗对疼痛的影响,”该研究的第一作者、CCR医学博士 Andrea M. Gross说。 “它甚至帮助那些患有慢性、虚弱疼痛的患者摆脱了止痛药,这出乎我们的意料。所以这是一个非常令人兴奋的发现。”

 

五名儿童因可能与药物相关的副作用而停止接受司美替尼治疗,六名儿童出现疾病进展。最常见的副作用包括恶心和呕吐、腹泻和皮疹。

 

新研究证实了较早的 1 期试验的结果,该试验首次证明该药物可以缩小大肿瘤。 Widemann 博士和她的团队自 2011 年以来一直在研究司美替尼治疗 NF1。该药物通过阻断称为 MEK 的蛋白质起作用,该蛋白质是 RAS 信号通路的一部分,该通路在 NF1 患者中过度活跃,导致肿瘤生长。 2018 年,FDA 授予司美替尼治疗 NF1 的孤儿药称号,2019 年,该药物获得 FDA 突破性疗法称号。

 

丛状神经纤维瘤已被证明难以治疗。肿瘤可以迅速生长并变得非常大——高达儿童体重的 20%。手术切除肿瘤通常是不可行的,因为肿瘤可能与健康的神经和组织交织在一起。通过手术部分切除的肿瘤也往往会重新生长,尤其是在幼儿中。

 

自 2001 年以来,Widemann 博士一直在用不同的药物对 NF1 进行试验,当她看到第一个肿瘤缩小时很兴奋。她和她的团队感谢为实现这一目标而共同努力的许多不同团体和项目,包括 NCI 校内和校外项目、NTAP 和儿童肿瘤基金会,她说所有这些都使这项工作成为可能。然而,最重要的是,研究人员要感谢参与试验的儿童和家庭。

 

“还有很多事情要做。尽管这些儿童的肿瘤缩小了,但许多儿童仍然患有致残性肿瘤,”威德曼博士说。 “但这些发现是向前迈出的一大步,并激励我们更加努力地在 NF1 疗法方面取得更多进展。”

 

该试验在马里兰州贝塞斯达的 NIH 临床中心以及三个参与地点进行:费城儿童医院、辛辛那提儿童医院医疗中心和华盛顿特区儿童国家医院费城儿童医院和辛辛那提儿童医院从 NTAP 获得了额外的试验资金。

 

 

 

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