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FDA 批准 Rylaze 将解决儿童 ALL 的药物短缺问题

来源:互联网 作者:羽昕 人气:0 发布时间:2021-09-06 15:55:56
美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的新药有望帮助解决对治疗的关键成分过敏的白血病儿童的迫切需求。

FDA 批准 Rylaze 将解决儿童 ALL 的药物短缺问题

美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的新药有望帮助解决对治疗的关键成分过敏的白血病儿童的迫切需求。

 

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大约 15% 的儿童患有最常见的儿童癌症类型,即急性淋巴细胞白血病(ALL),会对化疗药物聚乙二醇化酶 (Oncaspar)产生过敏或其他免疫反应。 Pegaspargase 是最常用的一种称为天冬酰胺酶的药物,长期以来一直是ALL治疗方案的重要组成部分。

 

如果一个人对聚乙二醇化酶产生免疫反应,则可以替代该药物的另一种形式,即欧文天冬酰胺酶 (Erwinaze)。然而,制造问题已导致欧文天冬酰胺酶的全球短缺。

 

多伦多病童医院的儿科肿瘤学家 Sumit Gupta 医学博士说,这些持续的短缺“给患者及其父母带来了难以置信的压力”。

 

当最近的研究,包括由 Gupta 博士领导的儿童肿瘤学组 (COG) 研究表明,未接受完整天冬酰胺酶治疗的儿童患癌症复发或复发的风险更大时,这种压力就被放大了。

 

古普塔博士说:“许多父母试图改变天地为他们的孩子寻找药物供应,这给本已紧张的时期增加了不必要的压力。”

 

现在,短缺可能会结束。

 

6 月 30 日,FDA 批准了一种新形式的天冬酰胺酶,即菊苣欧文(重组)-rywn(Rylaze),该酶的开发是为了解决欧文天冬酰胺酶的持续短缺问题。 Rylaze 被批准作为儿童和成人 ALL 或淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)治疗方案的一部分,这是一种类似于 ALL 的罕见但具有侵袭性的癌症。

 

NCI 癌症治疗评估项目的医学博士马尔科姆·史密斯解释说,Rylaze“具有与 Erwinaze 相同的分子构成” 。 “但它的制造方式不同,并且以更有效的方式制造,因此选择替代 Rylaze 应该可以减少这些患者未来治疗短缺的可能性。”

一种必需营养素的饥饿癌细胞

在美国和加拿大,超过 90% 的诊断为 ALL 和 LBL 的儿童都治愈了他们的疾病。对所有年龄段的人的 ALL 和 LBL 的治疗通常涉及多种化疗药物的强化方案,包括天冬酰胺酶,它通过使癌细胞饥饿一种必需营养素来起作用。

 

Pegaspargase 是一种来自大肠杆菌的天冬酰胺酶,经过改良后可以在体内停留更长时间。史密斯博士解释说,由于来自大肠杆菌的天冬酰胺酶被人体免疫系统视为外来物质,因此有些人会对这种药物产生过敏反应。该免疫反应也可导致一种称为无声失活状态,基本上中和天冬酰胺酶在血液中。

 

当这些免疫反应发生时,医生通常会将患者换成另一种由欧文氏菌制成的天冬酰胺酶。史密斯博士说,自 2011 年以来,这种表格已在商业上可用,并且在此之前的三十多年里一直可供研究使用。但直到今天,周期性的短缺仍在继续。

 

“目标是在免疫反应发生之前完成治疗过程,”史密斯博士解释说。 “如果确实发生了反应,拥有替代形式很重要。”

 

Gupta 博士说,事实上,在停用聚乙二醇天冬酰胺酶后改用欧文氏天冬酰胺酶的ALL 儿童的表现与那些接受所有计划剂量的聚乙二醇天冬氨酸酶(一种大肠杆菌衍生药物)的儿童一样好。

 

自 2016 年底以来,欧文氏天冬酰胺酶在全球发生了几次严重短缺。短缺导致一些医院重新评估其识别和管理对大肠杆菌天冬酰胺酶的免疫反应以及保护欧文氏天冬酰胺酶的使用的方法。

 

几家治疗 ALL 儿童的医院改变了他们的治疗方案,使他们能够减少需要从 pegasparagase 转换为Erwinia天冬酰胺酶的儿童数量。一个大型中心将转换率从 21% 降低到 7%,确保所有儿童都能够继续治疗而不会错过或延迟剂量的天冬酰胺酶,另一个中心也取得了类似的结果。

 

然而,在某些情况下,患者及其家属因无法获得有效治疗的关键部分而感到沮丧和恐惧。

 

Gupta 博士和他的同事写道,无法为每位患者提供经过验证的治愈性治疗方法,“为解决当前全球欧文氏菌短缺问题或开发可用于 [pegasparagase] 过敏症患者的替代产品提供了紧迫性。”在他们 2020 年的 COG 研究中。

新天冬酰胺酶药物的研究正在进行中

最近 FDA 批准 Rylaze 是一种新形式的欧文氏门冬酰胺酶,它基于 102 名患有 ALL 或 LBL 的儿童和成人的数据,这些儿童和成人对大肠杆菌天冬酰胺酶过敏或经历了无声失活。该研究的高级研究员、贝勒医学院的医学博士 Rachel Rau 说,这些患者参与了一项临床试验,该试验旨在研究新药的安全性及其在血液中达到一定水平天冬酰胺酶活性的能力。

研究发现,通过每 48 小时向肌肉注射一次推荐剂量,94% 的患者血液中的天冬酰胺酶活性达到目标水平。该研究的第二部分是着眼于将药物注射到静脉中。

天冬酰胺酶通常可以肌肉注射或静脉注射。该试验正在研究这两种途径,因为“一些医生或患者可能更喜欢一种选择,”Rau 博士解释说。Rau 博士说,预计到 2022 年,研究中所有患者的完整结果将可用。

在研究中,Rylaze 最常见的副作用包括肝损伤、恶心、疲劳、感染和过敏反应。超过一半 (55%) 的参与者有严重的副作用。

然而,史密斯博士说,“任何形式的天冬酰胺酶都会出现这些副作用。” 而且,他说,治愈儿童白血病的机会增加超过了潜在的危害。

生产 Rylaze 的公司 Jazz Pharmaceuticals 预计它将在 7 月中旬上市。

Gupta 博士说:“假设 Rylaze 将可供所有家庭使用、负担得起和使用,而 FDA 的批准是朝着实现这一目标迈出的一大步”。

 

 

TAGS标签: 药物
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