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FDA 批准针对多发性骨髓瘤的 BCMA 靶向 CAR T 细胞疗法

来源:互联网 作者:羽昕 人气:0 发布时间:2021-09-11 09:46:47
FDA 批准针对多发性骨髓瘤的 BCMA 靶向 CAR T 细胞疗法一种称为CAR T 细胞疗法的免疫疗法现在是一些多发性骨髓瘤患者的一种选择。 3 月 26 日,美国食品和药物管理局 (FDA)

FDA 批准针对多发性骨髓瘤的 BCMA 靶向 CAR T 细胞疗法

一种称为CAR T 细胞疗法的免疫疗法现在是一些多发性骨髓瘤患者的一种选择。 3 月 26 日,美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 idecabtagene Vicleucel (Abecma) 用于治疗至少四种不同的先前癌症治疗后没有反应或复发的多发性骨髓瘤患者。

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多发性骨髓瘤是一种癌症,当异常的白细胞在骨骼和其他部位积聚并形成肿瘤时就会发生。尽管有多种治疗多发性骨髓瘤的方法,但它们通常只能使用几个月,并且会引起许多副作用。

 

新的批准部分基于一项小型研究的结果,其中 idecabtagene viceucel (ide-cel) 部分或完全缩小了 72% 患者的肿瘤。这些影响持续了中位数 11 个月。

 

“我对这个 [批准] 感到非常兴奋。这项工作建立在我在 NCI 的小组进行的早期工作的基础上,该工作表明 CAR T 细胞可以有效治疗多发性骨髓瘤,” NCI癌症研究中心的高级研究员 James Kochenderfer 医学博士说。

 

“但是,我们还有很长的路要走,因为很少有患者(如果有的话)被治愈 [通过 ide-cel]。因此,我们需要继续研究以改进治疗方法,以尝试永久治愈多发性骨髓瘤患者,”Kochenderfer 博士补充道。

 

为了进行 CAR T 细胞疗法,患者自己的 T 细胞被收集起来,经过基因工程改造,以便它们能够更好地“看到”和杀死癌细胞,然后再将其送回给患者。使用ide-cel,基因工程让CAR T细胞“看到”BCMA,这是一种在多发性骨髓瘤细胞中大量存在的蛋白质。 BCMA 存在于一小部分健康白细胞中,但不存在于其他健康细胞中。

 

与其他 CAR T 细胞疗法一样,ide-cel 可能会产生严重的副作用,包括可能危及生命的过度活跃的免疫反应。 CAR T 细胞疗法也是为每位患者量身定制的,这需要几周到一个月的时间。出于这个原因,这些疗法通常只能在较大的医院使用。此外,它们可能很昂贵。 ide-cel 的标价为 419,500 美元,由单次输液组成。但是,个人的费用将根据他们的保险计划而有所不同。

 

Ide-cel对多发性骨髓瘤的影响

在导致批准的研究中,100 名参与者接受了 ide-cel 的单次输注。超过一半的患者 (60%) 是男性,78% 是白人。他们之前接受过 3 到 16 种不同的癌症治疗。百时美施贵宝和 ide-cel 的制造商 bluebird bio 资助了这项研究。

 

对于已经接受过多种不同治疗的多发性骨髓瘤患者,额外的治疗通常会持续 3 到 4 个月,并且很少能完全消除癌症。

 

总体而言,72 名参与者 (72%) 对 ide-cel 有反应,其中 44 人的肿瘤部分缩小,28 人的肿瘤完全消失。肿瘤完全消失的人的缓解期中位数为 19 个月。对于所有对治疗有反应的参与者,缓解持续时间中位数为 11 个月。

 

“在这些缓解期间,患者不需要接受任何其他多发性骨髓瘤治疗,这使他们能够避免 [某些] 副作用并拥有高质量的生活,”Kochenderfer 博士指出。他解释说,这与标准的多发性骨髓瘤治疗有很大的不同,患者即使在缓解期也经常接受这种治疗。

 

“患者在接受 CAR T 细胞疗法后通常会非常高兴,因为他们很长一段时间以来第一次有很多精力,”他说。

 

该研究的其他结果于2 月 25 日发表在新英格兰医学杂志上。

 

Ide-cel 的副作用是什么?

几乎所有试验参与者 (99%) 都经历了严重的副作用。最常见的副作用是疲劳、感染和细胞因子释放综合征。

 

该批准伴随着四种与治疗相关的副作用的黑框警告(严重或危及生命风险的通知):

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由于 CAR T 细胞疗法可增强免疫系统,因此它们有时会走得太远,导致危险的过度反应,如细胞因子释放综合征或 HLH/MAS。尽管这些并发症很严重并可能危及生命,但如果及早发现症状,通常可以治疗这些并发症。这两种反应的症状包括高烧、低血压和流感样症状。

与其他 CAR T 细胞疗法一样,ide-cel 也会引起大脑相关的副作用,如意识模糊、癫痫发作、震颤、失语和谵妄。试验中的三名患者的大脑相关副作用并未消失。

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FDA 要求开具、分配或管理 ide-cel 的工作人员接受培训,以识别和管理这些严重的副作用。 FDA 还建议工作人员对患者的这些副作用进行至少 4 周的监测,并随时准备好应对措施。

 

NCI 的 Ide-cel 起源

Kochenderfer 博士和他的 NCI 同事于 2013 年设计并创造了第一个针对多发性骨髓瘤的 BCMA 靶向 CAR T 细胞。两年后,该技术获得了 bluebird bio 的许可,并根据 NCI、bluebird bio 和 Bristol 之间的合作研究协议进行开发迈尔斯·施贵宝。

 

“接受 Abecma 治疗的前五名患者(当时称为 bb2121)在 NCI 接受治疗,”领导该治疗首次临床研究的Kochenderfer 博士说退出免责声明.

 

他回忆起一名非常晚期的多发性骨髓瘤患者,该患者对任何标准疗法都没有反应。 ide-cel 治疗后,患者进入缓解期 39 个月。

 

“这就是[治疗]在最佳状态下可以做到的,”他说。

 

Kochenderfer 博士和他的团队继续开发和测试针对多发性骨髓瘤的 CAR T 细胞疗法,包括靶向一种名为 SLAMF7 的蛋白质的 CAR T 细胞。其他几种针对多发性骨髓瘤的CAR T 细胞疗法也在开发中,包括另一种 BCMA 靶向 CAR T 细胞疗法,称为 ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)。

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还有这些:
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